间变性淋巴瘤激酶(ALK)基因的药物靶向突变在肺癌治疗中已初显成效，近日来自美国学者 Tyner 博士等发现该突变在白血病治疗中也有一定疗效，相关研究结果发表于近期 Cancer Res 杂志。
研究人员纳入185例患者包括96例急性髓细胞性白血病、51例急性淋巴细胞性白血病、38例骨髓增生性肿瘤。
对纳入患者的血液及骨髓样本激酶及激酶相关的基因进行深度测序。测序结果显示，2例患者ALK位点突变为杂合子、1例为B淋巴细胞白血病患儿、1例为急性髓细胞性白血病成人患者。通过实验室细胞培养，检测这些突变是否有致癌性，结果发现，此类细胞生长可不依赖白介素3，提示该变异可刺激异常细胞生长。
最终，研究人员探究ALK抑制剂是否可抑制ALK突变细胞生长。实验室研究发现，ALK 突变对ALK激酶抑制剂表现出一定敏感性，包括FDA批准的两款上市药物，及4款处于开发中的其他抑制剂。
本研究提示应在临床治疗上可广泛使用ALK抑制剂，尤其是针对ALK基因突变的恶性血液病患者。研究结果初步证实了在少数白血病患者中使用ALK靶向药物是有效的治疗策略。
然而，目前缺乏针对血液肿瘤使用ALK抑制剂的临床研究，本项试验属于超说明书用药范围。由于临床试验数据不足，临床医师需要依据自身专业知识储备，决定超说明书用药是否为一种可行措施。
下一步需要开展更多关于白血病ALK突变的临床试验，探究ALK抑制剂是否能在活体及有效抑制白血病进展。
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责任编辑：刘雯露
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