英国GW制药公司近日公布了大麻提取物Epidiolex（cannabidiol，大麻二醇，CBD）治疗Lennox-Gastaut综合征（LGS）的第二个随机、双盲、安慰剂对照III期临床研究的积极数据。LGS是一种罕见的、严重的、难治性儿童期发作癫痫。该项研究中的患者之前已尝试过平均7种抗癫痫药物，目前正在接受平均3种药物治疗。
研究中，将安慰剂或Epidiolex添加至患者当前的治疗方案。数据显示，当作为一种辅助药物用药时，在整个治疗期间，与安慰剂相比，2种剂量Epidiolex（20mg/kg/天，10mg/kg/天）均使癫痫跌倒发作（drop seizures，又名无张力发作）每月频率实现统计学意义的显著降低（20mg/kg/天 vs 安慰剂：p=0.0047；10mg/kg/天 vs 安慰剂：p=0.0016）：安慰剂组每月跌倒发作减少17%，高剂量Epidiolex（20mg/kg/天）治疗组每月跌倒发作减少42%，低剂量Epidiolex（10mg/kg/天）治疗组每月跌倒发作减少37%，达到了研究的主要终点。
今年6月，该公司公布了Epidiolex治疗Lennox-Gastaut综合征（LGS）的首个随机、双盲、安慰剂对照III期临床研究的积极数据。数据显示，与安慰剂相比，Epidiolex使癫痫跌倒发作每月频率也实现了统计学意义的显著降低（降幅：44% vs 22%，p=0.0135）。
Lennox-Gastaut综合征（LGS）起始于儿童早期，非常难以治疗，绝大多数患者对现有药物反应不足。从目前已公布的2个III期研究数据显示，该药在这一高度耐药的群体中能够提供强大的、临床意义的疗效，可显著降低癫痫发作频率，同时具有可接受的安全性和耐受性。今年3月，Epidiolex治疗Dravet综合征的一项关键性III期临床也获得了成功。Dravet综合征又名婴儿期严重肌阵挛癫痫脑病，这是另一种罕见的、难治性癫痫综合征。
根据这些数据，GW已计划在2017年向FDA提交Epidiolex的新药申请（NDA），该药将为难治性儿童期发病的癫痫治疗领域提供一种新的有效治疗药物。
在美国，FDA已授予Epidiolex治疗Lennox-Gastaut综合征和Dravet综合征的孤儿药地位。今年4月，FDA还授予Epidiolex治疗罕见遗传性结节性硬化症（TSC）的孤儿药地位。
Epidiolex：大麻制品展现强大的治疗潜力
Epidiolex是一种口服的、高纯度大麻二酚（Cannabidiol，CBD）提取物液体制剂，CBD是一种来自大麻植物的非精神类成分，对于神经系统具有多种药理作用。大量的研究表明，CBD具有明显的抗癫痫和抗惊厥活性，相比现有抗癫痫药物副作用更少。
Lennox-Gastaut综合征（LGS），是一种与年龄有关的隐源性或症状性全身性癫痫综合征，即年龄依赖性癫痫性脑病的一种类型。其特点为发病年龄早，幼儿时期起病，发作形式多样，智力发育受影响，治疗较困难。是一种严重的癫痫类型。
Dravet综合征（Dravet syndrome，DS）又称婴儿严重肌阵挛性癫痫，是一种少见的主要由遗传因素引起的进行性癫痫性脑病，具有发病年龄早，发作类型多样，发作频率高，智能损害严重，药物治疗效果差等特点。该病预后较差，几乎所有患儿都有认知损伤。（生物谷Bioon.com）
结节性硬化症（TSC）又称Bourneville病，是一种常染色体显性遗传的神经皮肤综合征，也有散发病例，多由外胚叶组织的器官发育异常，可出现脑、皮肤、周围神经、肾等多器官受累，临床特征是面部皮脂腺瘤、癫痫发作和智能减退。发病率约为1/6000活婴，男女之比为2：1。
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责任编辑：邹林梅
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