携带自闭症MECP2基因的第二代小猴
昨天，英国《自然》杂志在线发表了中科院上海生科院神经科学研究所仇子龙研究组与苏州非人灵长类研究平台孙强团队的合作成果，我国科学家在世界上首次建立了携带人类自闭症基因的非人灵长类动物模型，迈出攻克人类自闭症的第一步。
自闭症，又称孤独症，是一种多发于幼儿的精神疾病，患者多具有社交沟通缺陷和刻板重复行为，近年来，世界各国自闭症患病率逐年攀升。据统计，我国自闭症儿童的发病率约占人口总数的万分之八至十五，约有60万至180万自闭症患儿。
由于无法在自闭症患儿大脑中直接进行试验，同时因幼龄患儿不配合导致脑部医学成像难以获得，目前科学家尚未找到治疗自闭症的有效药物及干预治疗方法。
当自闭症进入病理学研究层面后，科学家发现了一个名叫MECP2的基因。该基因被认为是导致自闭症的“罪魁祸首”。MECP2在体内的表达量就像一座天平，必须保持精妙的平衡，表达过多或过少，都会导致神经突触及神经系统功能异常，从而导致自闭症。
为了得到更高级的动物模型和更复杂的神经系统，我国科研人员尝试让非人灵长类动物——食蟹猴，携带人类的MECP2基因。科研人员首先通过使用慢病毒载体侵染方法，将人类自闭症相关MECP2基因转入食蟹猴的基因组中，成功构建了携带人类自闭症基因的转基因猴模型。研究组还通过精巢异体移植的方法，成功得到了携带人类MECP2基因的第二代转基因猴，其在社交行为方面也表现出了与亲代相同的人类自闭症特征。
中科院相关研究人员正在对患有自闭症的转基因猴进行详细的脑成像研究，以期待用基因编辑工具对这些携带自闭症基因的转基因猴进行基因治疗，探索最终治愈人类自闭症之路。
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责任编辑：池梦蕊
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