百健（Biogen）与合作伙伴Ionis制药公司近日宣布，双方合作开发的实验性药物Spinraza（nusinersen）治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）在III期临床研究CHERISH达到主要终点。该研究在晚发型SMA患者中开展，研究数据显示，与未接受治疗的儿童患者相比，接受Spinraza治疗的儿童患者在运动机能方面表现出统计学意义的显著改善。该研究中，Spinraza具有良好的安全性。
Spinraza是一种反义寡核苷酸（ASO），旨在改变SMN2基因的剪接，以增加全功能性SMN蛋白的生产。该项为期15个月的研究，纳入了126例非卧床的晚发型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，这些患者的症状和体征超过6个月，年龄在2-12岁之间。患者接受Spinraza治疗15个月后，Hammersmith运动功能评分量表（HFMSE）平均提高4.0分，而未接受治疗的患者平均降低1.9分。在临床治疗中，HFMSE提高3分及以上被认为具有临床意义。
今年8月，百健行使了选择权获得了Spinraza的全球权利。目前，Spinraza正在接受美国FDA和欧盟EMA的审查，预计将在今年底收获监管批文。在美国和欧盟，Spinraza均被授予孤儿药地位；在美国，Spinraza还获得了快车道地位和优先审查资格；在欧盟也收获了加速审批资格。
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责任编辑：邹林梅
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