60年首款间日疟疾新药获得FDA专家组支持

2018-07-19 10:05:06来源：新浪医药

英国制药巨头葛兰素史克（GSK）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）抗菌药物咨询委员会（AMDAC）已召开会议对抗疟药物他非诺喹（tafenoquine）的一份新药申请（NDA）进行了投票表决，该NDA旨在寻求FDA批准单剂量他非诺喹用于16岁及以上疟疾患者，根治（预防复发）由间日疟原虫（P.vivax）导致的疟疾。

投票结果显示，该委员会以13票赞成、0票反对的结果认为有确凿的证据支持他非诺喹的有效性，同时以12票赞成、1票反对的结果认为他非诺喹具有足够的安全性证据。现在，AMDAC的审查结果将递交至FDA，后者在做出最终审查决定时通常都会采纳AMDAC的意见。

单剂量他非诺喹的NDA中纳入了2个III期研究DETECTIVE（TAF112582）和GATHER（TAF116564）的积极结果，具体数据详情见：GSK他非诺奎递交NDA 或成60年来首个预防间日疟复发新药

如果获批，他非诺喹将以品牌名Krintafel上市销售，该药将成为过去60多年来预防间日疟复发的首个新药，帮助解决解决疟疾治疗领域对单剂量和有效药物方面的巨大医疗需求。

目前，他非诺喹还未获任何监管机构批准，该药也在接受澳大利亚药品管理局（TGA）的审查，后者预计将在未来几个月内做出决定。在美国，FDA已于2013年12月授予他非诺喹治疗间日疟的突破性药物资格（BTD）。

他非诺喹是由美国沃尔特·里德陆军研究所（WRAIR）的科学家于1978年首次合成。GSK与MMV在2008年达成战略合作，开发他非诺喹作为一种抗复发药物，用于间日疟患者的治疗。他非诺喹是一种实验性8-氨基喹啉衍生物，具有抗间日疟生命周期的活性，包括位于肝脏中的休眠形式的间日疟原虫。

GSK全球健康研发负责人Pauline Wiiliams表示，对AMDAC的会议结果感到非常高兴。该公司与合作伙伴MMV在这一项目上经历了十多年的努力，终于开发出了这款单一剂量的间日疟根治性药物。AMDAC的积极投票结果，使他非诺喹更接近于成为全球抗疟武器库的一个重要补充。我们与MMV非常期待FDA的最终审查决定。

在临床上，间日疟的治疗特别具有挑战性，这是由于间日疟原虫能在肝脏中休眠，导致病情的反复复发。目前，还没有药物能够终止间日疟复发，因此受感染患者会持续不断地受到疟疾症状毫无征兆地反复复发的威胁，这也使得单剂量他非诺喹的开发愈发重要。而在现实世界中，由于伯氨喹较差的治疗依从性，导致比临床试验中对照组还要高的复发率。在疟疾肆虐的国家，复发性疟疾是一个非常沉重的疾病负担。单剂量他非诺喹的成功开发，将作为伯氨喹的替代治疗方案，如果上市，将为间日疟治疗领域带来一场史无前例的变革。

疟原虫是一种复杂的生命体，生命周期横跨人类和蚊子。被受感染的蚊子叮咬后，间日疟原虫会进入肝脏内休眠（俗称“休眠体”），定期激活引起间日疟复发。因此，一次间日疟感染就可导致疟疾反复发作，而病情复发可在最初感染后的几周内甚至几年之后发生。间日疟是一种被忽视热带病（NTD），同时也是导致无并发症疟疾的主要病因。间日疟对公共健康和经济有显着影响，主要是在南亚、东南亚、拉丁美洲和非洲，在这些地区，估计每年有大约850万临床病例发生。受间日疟原虫感染的儿童和成人，至少3天无法上学或工作。有研究表明，除了失去时间之外，疟疾也会对认知能力产生不良影响。

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