勃林格殷格翰将携手英国囊性纤维化基因治疗联盟（GTC，由帝国理工学院、牛津大学和爱丁堡大学组成）、帝国创新和牛津生物医药公司（OXB）启动一项全球合作，共同为囊性纤维化患者研发一种用于长期治疗的同类首创（first-in-class）治疗。此次全新合作汇集了学术合作伙伴在研发囊性纤维化基因治疗方面领先的专业知识、OXB在慢病毒载体疗法生产领域的专长和勃林格殷格翰在药物发现和全新突破性治疗药物研发领域的强大实力。
囊性纤维化是一种遗传疾病，可导致持续的肺部感染，并会随着时间的推移而限制患者的呼吸能力。目前基因中已知的囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）的突变超过了2000种，其中很多都可以导致囊性纤维化疾病的发生。全球约有7万人患有该疾病，其中的大多数生活在美国和欧洲。现有和正在研发中的治疗手段仅仅可以减缓疾病的进程。因此囊性纤维化的发病率和死亡率仍旧高居不下、为患者的治疗带来了极大的负担。此外，导致疾病的特定基因变异决定了突变状态，而现有的治疗手段则因患者的突变状态而效果各异。因此，研发出一种可以解决所有CFTR突变的治疗手段成为了极其重要的未被满足的需求，基因治疗则有望提供此类解决方案。
此次合作将致力于通过在吸入制剂中使用复制缺陷型慢病毒载体这一全新方法来将CFTR基因的健康拷贝引入到肺脏细胞中。该方法已经展示出了较高的基因转移效率，为通过重复给药来保持治疗效果提供了可能性。基因治疗是迄今为止唯一能解决所有CFTR突变的治疗手段，从而为一种通用治疗选择的实现提供了可能性。
英国囊性纤维化基因治疗联盟协调员Eric Alton教授说道：“在过去的十七年里，英国囊性纤维化基因治疗联盟始终都在积极地试图确认基因治疗是否能为囊性纤维化患者提供可行的临床选择。从一开始GTC便认识到只有不断增加知识才能达成这一目标。因此我们基于非病毒基因治疗的经验来研发一种全新的基于病毒载体的产品，目前我们获得了健康创新挑战基金（维康信托基金会以及卫生和社会福利部的合作基金）和囊性纤维化信托的资助。我们很荣幸能与两个世界一流的组织协力合作。勃林格殷格翰将得以贡献其丰富的跨国行业专业知识，尤其是在呼吸领域长足的经验，来推动产品向临床迈进；同时，牛津生物医药公司也是慢病毒载体制备领域公认的领导者。GTC相信此次合作是将基因治疗作为常规临床实践的绝佳机会，无论其突变状态如何，所有囊性纤维化患者都将受益于此。届时这一疗法将既能预防又能治疗肺部疾病。我们想借此机会衷心感谢所有的捐助人多年来对我们的支持。”
“此次全新的三方合作将临床、科学、生产和商业领域的技能相结合，规模空前，旨在研发全新的治疗手段、造福全球囊性纤维化患者。”牛津生物医药公司首席执行官John Dawson说道。“在过去的十五年中，GTC坚定不移地推进着这项工作，终于促成了今日与驰名呼吸领域的全球医药企业勃林格殷格翰的合作。我们为这项合作所作出的贡献再次证实了我们在大规模研发和生产慢病毒载体基因治疗产品领域的领导者地位。我们热切期待着与全新学术和行业伙伴的合作。”
“通过此次合作，我们得以携手这一疾病领域内的翘楚，共同推进治疗的进展，”勃林格殷格翰发现研究高级副总裁Clive R. Wood博士说道。“我们在呼吸疾病研发领域的领导者地位已经持续了将近一个世纪，我们有幸将自己现有的专业知识与合作伙伴在基因疗法领域内的知识相结合，力图以这次前所未有的合作为契机，帮助那些急切等待着更优治疗选择的患者们与这一毁灭性的疾病作斗争。”
勃林格殷格翰已经获得了研发、生产、注册和商业化这一用于治疗囊性纤维化的基于慢病毒载体基因治疗产品的全球独家许可和期权。财务条款目前并未披露。在期权期间，合作伙伴将紧密合作，共同致力于此项由勃林格殷格翰资助的创新治疗手段的研发。此次合作也是勃林格殷格翰呼吸治疗领域与“跨界研究”（RBB）发起的一项全新创举。“跨界研究”是勃林格殷格翰研发战略的支柱之一，旨在探索新兴科学、疾病领域和技术。该合作也是基于勃林格殷格翰投身早期科学，全面致力于呼吸研发领域从而在有着高度未被满足需求的领域内探索具有重大临床价值的创新治疗手段这一基础上建立的。
帝国创新医疗许可证负责人Andrew Tingey说道：“英国囊性纤维化基因治疗联盟展示了世界一流学术团体合作开发先进的潜在疗法的实力。我们非常有幸能成为GTC的技术转移合作伙伴，在这项潜在全新基因疗法的研发过程中与他们紧密合作，从而保障了推动其商业化进展以及支持其与勃林格殷格翰和牛津生物医药公司合作所必须的知识产权。此次交易实现了专业知识和资源的结合，为该项目提供了千载难逢的机遇来研发先进的治疗手段，从而给成千上万囊性纤维化患者的生活带来显着影响。能对此次合作的达成起到主导作用，我们感到非常高兴。”
勃林格殷格翰
研发驱动的制药公司勃林格殷格翰始终致力于改善患者的健康与生活质量，专注于探索尚未出现有效治疗方案的疾病领域。公司着力开发创新疗法，帮助患者延长生命。在动物保健领域，勃林格殷格翰代表着先进的预防方案。
勃林格殷格翰成立于1885年，至今仍是家族企业。公司是全球前20大制药企业之一。在人用药品、动物保健和生物制药合同生产三个业务领域，全球约5万名员工每天都在努力通过创新展现价值。2017年，勃林格殷格翰公司实现净销售额约181亿欧元；研发支出超过30亿欧元，相当于净销售额的17%。
作为一家家族企业，勃林格殷格翰志存高远并致力于获得长期的成功。公司旨在通过自身资源实现有机增长，同时积极寻求研发领域的合作伙伴与战略联盟。此外，公司的一切行为都对人类和环境负责。
英国基因治疗联盟
英国囊性纤维化基因治疗联盟（GTC）由帝国理工学院、牛津大学和爱丁堡大学组成。2001年，三方决定携手分享经验、共同出资，旨在实现将基因疗法为囊性纤维化患者临床所用这一共同的目标。GTC已进行了六项非病毒I期/IIa期的概念验证（POC）研究以及首个IIb期囊性纤维化基因治疗试验，这一试验达到了其主要结果。同时，他们还研发了新型的慢病毒载体，这是当前三方协议的主体。
帝国创新
帝国创新是英国顶级大学之一 -- 帝国理工学院的技术转移办公室。帝国创新关注社会和经济影响，并致力于通过知识产权保护、技术许可和分拆形成及孵化来开发和商业化由帝国研究人员所研发的技术。帝国创新将其对科学和技术的深刻理解与商业智慧和广泛的专业网络相结合，得以深入了解技术的潜力并确定最佳的市场路线
同时公司还为帝国理工学院医疗NHS信托、皇家Brompton和Harefield NHS信托、切尔西和威斯敏斯特基金会信托以及伦敦西北医疗NHS信托提供技术转移服务。此外，创新公司还被选中来运营坐落于帝国白城校区内转译及创新中心的帝国新白城孵化器项目，为初创公司提供前期所需的指导、培训和实战扶持。
健康创新挑战基金
健康创新挑战基金是维康信托基金会和卫生部并行建立的一项融资合作，旨在激励创新医疗产品、技术和干预措施的产生，促进其发展，让NHS（国民医疗体系）内外的患者均能受益。
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责任编辑：邹林梅
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