台湾浩鼎生技股份有限公司（OBI Pharma，Inc.，以下简称“浩鼎”）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予该公司研发的抗癌新药OBI-3424治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）的孤儿药*资格（ODD）。值得一提的是，这是OBI-3424第二次获得这一资格。今年7月，该药被授予治疗肝细胞癌（HCC）的ODD。
OBI-3424是一种首创的（first-in-class）新型小分子前药（prodrug），可选择性靶向过表达醛-酮还原酶1C3（AKR1C3）的癌细胞，并在AKR1C3酶存在的情况下，选择性释放强效的DNA烷化剂。这种精准的选择性激活模式将OBI-3424与传统的非选择性烷化剂[如环磷酰胺（cyclophosphamide）和异环磷酰胺（ifosfamide）]区别开来。
有文献显示，AKR1C3在许多耐药和难治性癌症中过度表达，包括HCC、去势抵抗性前列腺癌（CRPC）以及ALL[包括T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）]；并在多达15种实体瘤和血液肿瘤中呈现高度表达。
OBI-3424之前的研发代码为TH-3424，由美国加州Threshold制药公司研制，广州艾衡昊医药科技有限公司（Ascenta Pharma）拥有该药（研发代码：AST-106，国家1.1类抗癌新药）在亚洲区（包括中国、日本、韩国、新加坡、马来西亚、泰国、土耳其和印度）的独家权利。2017年6月，浩鼎与Threshold签订了一项收购协议，获得了TH-3424在全球其他市场的独家权利，并将其研发代码更改为OBI-3424。
目前，浩鼎已启动一项I/II期临床研究，评估OBI-3424治疗实体瘤（包括HCC和CRPC）的潜力。该研究已在美国德克萨斯大学MD安德森癌症中心启动患者招募。
浩鼎总经理黄秀美女士指出：“FDA再次授予OBI-3424孤儿药资格，是该药研发用于ALL（包括T-ALL）的重要一步，这是一类治疗选择非常有限的疾病，临床治疗方面存在着远未满足的医疗需求，很高兴FDA已经认识到开发诸如OBI-3424这类新型靶向药物对抗ALL的需求。”
ALL是一种罕见的血液癌症，影响来自祖细胞的B细胞和T细胞淋巴细胞的成熟。该病主要影响儿童，60%的病例发生在20岁以下。儿科ALL的缓解率约为90%，近年来的总生存率约为60%-70%。目前，治疗ALL的药物在婴幼儿和成人患者以及复发性疾病患者中都不太成功，导致对新疗法存在着迫切的医疗需求。
*孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型，罕见病药物研发方面的激励措施包括各种临床开发激励措施，如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助，以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。
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责任编辑：邹林梅
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