中国新药研发：我们离第一个原创药还有多远？

2015-08-11 09:42:30来源：生物谷

根据塔夫茨药物开发研究中心提供的一项数据显示，开发一个新药的平均成本大约为26亿美元。2013年全球前十强药企的研发投入占销售额的比例达到17.8%，高达603.9亿美元，而国内前十强药企研发投入仅为销售额的1%，约为3亿美元。

这就是中国新药研发面临的尴尬局面：尽管我们占据庞大的市场优势，拥有4700家制药企业，但绝大多数企业小而散，销售额利润低;企业没有资本也不愿投入资本用于新药研发;创新层次主要处于以仿制为主到仿创结合的阶段，仿制药比例高达96%。由于缺乏创新药物的研发能力和完整的开发链，中国药企一窝蜂研究热门靶点，产品重复申报，导致企业同质化现象严重，基本属于无序竞争状态，可持续发展难以为继。迄今为止，中国第一个真正意义上的新药仍是犹抱琵琶半遮面，千呼万唤还没来。

一方面，随着综合国力的提升，国际市场对中国创新能力的要求日益提升，另一方面，肿瘤、糖尿病等慢性病成为了威胁国民健康最主要的疾病，老百姓对疗效好、价格优的新药提出了迫切需求。2015年7月30日-31日，在汤森路透主办的"专业信息引领中国药企创新与国际化--第二届汤森路透中国制药行业大会"上，中国药学会理事长桑国卫院士、誉衡药业副总裁兼首席科学官吕强博士、恒瑞医药全球研发总裁张连山博士、贝达药业副总裁兼首席科学官胡邵京博士等多名业内的顶级专家，围绕"新药研发在中国"、"中国药企国际化"以及"专业信息与中国药企"三大主题进行了探讨与展望。

从整个市场环境来看，海外的仿制药企越来越重视创新药，全球最大仿制药企梯瓦逐年提升专利药研发比例，艾尔建在和阿特维斯合并后抛售仿制药业务意欲进入创新药领域，而国内药企也与全球市场步调一致，以恒瑞、正大天晴、海正等为代表的一批本土药企通过加强研发投入，与跨国药企合作等形式战略布局新药领域，First-in-class正在成为全球药企研发的新趋势，创新药物也成为提升企业竞争力的重要手段。

此外，在场的多位业内人士也表示，如何研发使中国老百姓负担得起的新药更是国内药企研究的重点。对于中国创新药发展，基础研究、资本投入、政策引导这三大因素发挥着举足轻重的作用。

基础研究

一个成功新药的发现，归根结底离不开基础研究的支持，比如新靶点的发现、作用机制的阐明。贝达药业副总裁兼首席化学家胡邵京表示，"基础研究的投入是至关重要的一点，这决定了中国今后能否在全球新药研发中占有一席之地。"同时，基础科学家、药企研发人员与临床医生之间的交流也至关重要，通过临床反馈在疾病的标记物、靶标的基础上展开更加合理的药物的设计，使得设计出来的新药更加有效，不良反应更少，从而更好地实现个体化用药和精准医疗。

最近几年，中国基础研究的水平明显提升，在2015年自然指数排名中，中国位列全球第二，中科院甚至位列全球高校和科研院所第一，但目前国内的基础研究主要关注论文的数量和质量，这为充分推动新药研发带来了局限。

资本投入

对于创新药物而言，突破性越大，投资风险也越大，尤其对于新靶点的挖掘。私有资本不愿意投入风险极高的不确定领域，这导致了新药早期研发支持不足。国内传统的观念是药必须做成上市才有价值，而在亚盛医药总经理郭明看来，只要药物具有足够的潜在价值，任何时候都能变现。桑国卫院士指出，目前新药研发最难的就是资金问题。同时他也提出了解决办法，即在药物开发的前期重要环节实现公司增值及早期投资退出，打造成功的商业模式，营造早期创新项目的投资氛围。

政府引导

长期以来，国内新药的审批等相关制度一直饱受诟病：临床准入时间长，注册绑定生产许可，市场招标采购周期长，各省流程不一，创新药无法及时进入医保或招标采购目录，此外，新药的知识产权也缺乏保护。桑国卫表示，中国医药创新领域应引入"政产学研用"的概念，在产学研的基础上，从国情实际出发提高顶层设计，加大政府的扶持投入，同时也更加强调转化医学模式在创新药物研发中的重要意义，努力推进企业、研究院所和高校的协作创新的新模式。

近年来，国家鼓励创新，对一些创新药物、临床亟需药物设置特殊审评审批通道、审评资源向创新药物倾斜。7月底，CFDA密集出台文件，先后发布《关于开展药物临床试验数据自查核查工作的公告》、《关于征求加快解决药品注册申请积压问题的若干政策意见的公告》，这也标志着中国新药审批制度中里程碑式的改革。

在2014年，我们很荣幸地见证了甲磺酸阿帕替尼片、西达本胺片、sabin株脊髓灰质炎灭活疫苗等我国自主研发重要治疗领域新药的获批，它们为中国新药研发注入了一剂强心针，尽管这离First-in-class还有很长的路要走，但坚实的一步已经迈出，中国药企的成长需要时间和耐心，也请期待着中国真正的原创药的诞生!

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